我单位“siRNA的血清稳定化及抑制正义链脱靶效应的修饰技术”项目拟申报2014年度北京市科学技术奖，特进行公示。公示期：
项目名称：siRNA的血清稳定化及抑制正义链脱靶效应的修饰技术
候选单位（含排序）：1.北京大学
候选人（含排序）：1.杜权，2.梁子才，3.洪俊梅，4.郑洁
项目简介： RNA干扰现象是二十世纪生命科学研究中的一个重大发现，对基因功能解析和生物制药研究产生了广泛的影响，开辟了一个全新的制药研究方向，但该技术的实际应用还面临若干重大的技术挑战。一方面，小核酸分子在体内容易被核酸酶降解，血清稳定性不好；另一方面，小核酸分子的两条组成链均能有效地与RISC复合体结合，发挥对各自靶基因的表达抑制作用，从而引发了由正义链介导的脱靶效应和药物的毒副作用。
为了解决这些问题，申请人对小核酸的血清降解机制进行了广泛而深入的研究，发现90%以上双链RNA的降解发生在UA/UA和CA/UG这两个敏感位点，针对这两个位点的特异性修饰能显著提高小核酸的血清稳定性，同时降低过度修饰带来的细胞毒性。另一方面，为了消除正义链介导的脱靶效应，申请人系统评价了正义链修饰对小核酸抑制活性的影响，发现对正义链自
在这些研究成果的基础上，申请人发表了三篇研究论文，提出了四项中国发明专利申请和三项PCT发明专利申请，目前已获得一项美国发明专利授权。2011年，北京大学将这些专利申请的申请权转让给百奥迈科生物技术有限公司。
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