近日，我院药事管理与临床药学系史录文教授/管晓东副教授团队在医学权威期刊柳叶刀·发现科学系列eClinicalMedicine在线发表了题为“Evidence of clinical benefit of WHO essential anticancer medicines for children, 2011–2021”的最新研究成果。

恶性肿瘤已成为威胁儿童生命健康最主要的疾病之一，为儿童科学遴选安全有效抗肿瘤基本药物，对于促进儿童抗肿瘤治疗公平可及、改善儿童肿瘤患者临床结局至关重要。世界卫生组织（WHO）儿童基本药物目录被全球公认是基于高质量证据收录在儿童人群中具有临床获益的药物，是指导世界各国遴选本国儿童基本药物的重要参考。然而，尚无研究对WHO儿童基本药物目录中收录的抗肿瘤药的临床获益证据进行深入分析，在儿童人群研究开展困难、证据普遍缺乏的情况下，WHO儿童肿瘤基药临床获益证据情况尚不确定。

史录文/管晓东团队基于WHO儿童基本药物目录技术报告，采用牛津循证医学中心（OCEBM）证据分级系统，分析目录药物的临床获益证据，发现115个抗肿瘤药物适应症中，101个（87.8%）抗肿瘤药物适应症具有儿童人群（年龄<12岁）临床证据，10个（8.7%）具有青少年或成人人群证据，4个（3.5%）没有任何临床证据。在101个具有儿童人群临床证据的抗肿瘤药物适应症中，43个（42.6%）基于儿童随机临床试验收录，没有药物适应症基于儿童人群系统综述收录；仅8个（7.9%）抗肿瘤药物适应症显示在儿童人群中具有显著的总生存期获益（见图1），另有12个（11.9%）显示在儿童人群中有显著的替代终点改善，余下81个（80.2%）在儿童人群中未显示临床获益（见图2）。

图1. 2011-2021年WHO儿童肿瘤基药临床证据水平及总生存期获益情况

图2. 2011-2021年无总生存期获益的WHO儿童肿瘤基药临床证据水平及替代终点改善情况

本研究首次系统分析了WHO儿童肿瘤基药的临床获益证据情况，结果显示WHO儿童基本药物目录收录的大多数抗肿瘤药物适应症没有具有统计学意义的临床获益证据。在儿童用药证据普遍匮乏的情况下，研究建议WHO应进一步明确儿童肿瘤基药遴选原则，规范临床获益证据质量要求；对于缺乏证据的药物适应症，应在技术报告中明确阐述收录理由，以更好地为医疗资源有限的国家或地区制定儿童基本药物目录提供科学指导，切实保障儿童肿瘤患者公平获取安全有效的抗肿瘤药物治疗。

北京大学药学院博士研究生柏林是该论文的第一作者，管晓东副教授为通讯作者。

原文链接：https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2023.101966

【通讯作者简介】

管晓东，副教授，博士生导师，北京大学药学院药事管理与临床药学系主任。毕业于北京大学医学部，哈佛医学院访问学者，主要研究方向为药品公平可及与合理使用。兼任北京大学医药管理国际研究中心研究员，国家药品监督管理局药品评价中心药物警戒研究与评价重点实验室学术委员等。先后承担国家自然科学基金和政府部门多个研究项目，在Nature Reviews Clinical Oncology, JAMA Internal Medicine, JAMA Network Open, Clinical Microbiology and Infection, WHO Bulletin, Cancer Communication, BMJ Global Health等期刊发表学术论文170多篇，为中国国家药物政策与合理用药提供智力支持和科学证据。

【第一作者简介】

柏林，北京大学药学院药事管理与临床药学系博士研究生，主要研究方向为儿童用药公平可及，在The Lancet Regional Health–Western Pacific、Psycho-Oncology等期刊发表学术论文。曾获北京大学三好学生、北京大学优秀毕业生等荣誉。

药事管理与临床药学系 供稿