2023年1月16日，我院药事管理与临床药学系史录文/管晓东团队在肿瘤学权威期刊自然·综述系列Nature Reviews Clinical Oncology 在线发表了题为“Newly approved cancer drugs in China — innovation and clinical benefit”的评论文章。该文从作用机制、治疗需求与临床获益三个维度系统评价了2005-2021年中国获批上市抗肿瘤新药的创新性及临床价值。

药物创新的核心目标是研发更好满足临床治疗需求的药品，然而国内外上对于创新价值的评价尚较缺乏。随着我国药品审评审批制度改革持续推进，每年获批的抗肿瘤新分子实体数量逐步增加。然而，结构创新评价体系下，我国上市抗肿瘤新药是否更好填补临床治疗空白、延长患者生存和/或改善患者生命质量尚不清楚。

史录文/管晓东团队分析了2005年至2021年间中国获批上市抗肿瘤新药的作用机制创新性和治疗创新性，并使用欧洲肿瘤内科学会临床获益量表评价了实体瘤治疗药物的临床获益情况。研究发现34.0%的抗肿瘤新药为First-in-Class，35.9%抗肿瘤新药为该适应症中国首个获批疗法；在72个实体瘤药物中，36.1%相较对照组显示出了有临床意义的获益。此外，分析发现37.1%的First-in-Class药物并非为该适应症首个获批疗法。

本文首次从治疗需求和获益程度入手，系统评价了近20年来中国批准抗肿瘤新药的临床创新性。研究结果提示以分子结构和作用机制为依据的药品分类模式并不能全面反映药品临床价值。研究呼吁多部门共同行动以保障患者及时获得必要且有效的治疗药物，为进一步建立以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发供应体系提供科学支撑，同时对完善我国药品创新性及治疗价值评价具有一定参考意义。

北京大学药学院博士研究生张逸晨为本文第一作者，管晓东副教授为通讯作者。该研究获得了北京大学医学部人才专项的支持。

原文链接：https://doi.org/10.1038/s41571-023-00728-3

【通讯作者简介】

管晓东，副教授，博士生导师，北京大学药学院药事管理与临床药学系主任。毕业于北京大学医学部，哈佛医学院访问学者，主要研究方向为药品公平可及与合理使用。兼任北京大学医药管理国际研究中心研究员，国家药品监督管理局药品评价中心药物警戒研究与评价重点实验室学术委员等。先后承担国家自然科学基金和政府部门多个研究项目，在JAMA Internal Medicine, WHO Bulletin, Cancer Communication, International journal of Cancer, BMJ Global Health等期刊发表学术论文160多篇，为中国国家药物政策与合理用药提供智力支持和科学证据。

【第一作者简介】

张逸晨，北京大学药学院药事管理与临床药学系博士研究生。主要研究方向为抗肿瘤药物政策。在JAMA Network Open，PharmacoEconomics等期刊发表学术论文。在校期间曾获博士研究生国家奖学金等荣誉。

药事管理与临床药学系 供稿